云頂新耀自研AI+mRNA平臺能否解鎖癌癥治療“黑科技”？腫瘤

【姚倩】BioNTech今年年初在《Nature》發表了題為：RNAneoantigenvaccinesprimelong-livedCD8+Tcellsinpancreaticcancer的文章，引發了學術界和制藥界的關注，該研究展示了mRNA新抗原疫苗在胰腺癌治療中的潛力，通過誘導長效、功能性的T細胞反應，有望為癌癥免疫治療帶來新希望。腫瘤的復發和轉移仍是臨床治療非常大的難題。在腫瘤免疫治療中，mRNA技術如何發揮作用，國內生物醫藥企業的自研mRNA平臺又取得了哪些突破性的進展？近日，云頂新耀首席執行官羅永慶接受了環球網記者的采訪。mRNA腫瘤疫苗預防腫瘤復發后轉移的原理是什么？據羅永慶介紹，mRNA技術通過特定編碼的mRNA序列，進入到細胞后，會通過抗原遞送細胞捕獲、刺激T細胞和B細胞，進而產生針對腫瘤細胞的特異性免疫反應。具體而言，CD8或CD4的T細胞分別會形成對腫瘤細胞的攻擊，包括產生抗體和細胞毒的毒素來攻擊腫瘤細胞。且能形成免疫記憶，一旦腫瘤復發，這些細胞能立即識別并再次發起攻擊，有效降低了腫瘤復發的風險。mRNA技術的突出優勢在于將藥物開發從“分子篩選”轉變為“信息設計”，將人體自身變成了一個生產蛋白藥物的智能工廠。此外，mRNA技術集合了軟件式平臺、通用型生產平臺的優勢，具備覆蓋從腫瘤到自免、代謝性疾病、傳染病、罕見病等多種難治性疾病的藥物開發能力。盡管mRNA技術具有突出優勢，但遞送系統是mRNA技術的一大壁壘。據環球網記者了解，體外合成的mRNA如果直接進入人體，極易被降解。除了降解以外，mRNA分子自身的一些副作用需要通過修飾堿基，還有加帽、加尾技術等去降低副作用。如何將帶負電的生物大分子遞送進入細胞內是需要考慮的問題，所以遞送系統是非常關鍵的一個因素。國內生物醫藥企業在遞送技術方面實現了突破。據介紹，云頂新耀已建立并持續優化自主的LNP（脂質納米顆粒）遞送技術平臺，特別是在可電離脂質和隱形脂質方面都有專利布局。此外，在mRNA技術的核心環節——抗原序列設計上，云頂新耀自研的第三代AImRNA序列算法可篩選出高表達的mRNA序列。AI技術賦能的第三代算法模型實現了靶蛋白表達水平大幅提升。基于AI+mRNA平臺，云頂新耀正在推進mRNA腫瘤藥物研發。其中，EVM16是云頂新耀首個進入臨床階段的個性化mRNA腫瘤疫苗。該產品的IIT研究已于2025年3月完成首例患者給藥。EVM14是一款通用型現貨腫瘤治療性疫苗，靶向5種腫瘤相關抗原，擬用于鱗狀細胞癌的治療。